[健康資訊] 美國FDA完全批准第一款認知症藥物「Leqembi」

美國FDA完全批准第一款認知症藥物「Leqembi」公仔箱論壇& w8 y+ I5 d6 g0 k

一如預期，美國食品及藥物管理局（FDA）於7月6日針對日本衛采（Eisai）及美國百健（Biogen）合作研發的阿茲海默症藥「侖卡奈單抗（Lecanemab）」Leqembi，給予該藥標準認證作出完全批准決定，這是第一款可使病情減緩27％效果的藥。Leqembi何時有機會在台灣上市？要問Leqembi何時有機會在台灣上市，勢必先看在美國是否順利上市，接著陸續在日本、歐洲、中國、印度等患者眾多的市場獲准上市後，才有可能輪到台灣，保守估計至少兩到三年，另外還要有能配合使用藥物的醫療專業人員及設備，這些訓練均需要時間與成本計算。公仔箱論壇' O. ?- _2 p" J: y1 k1 F
主導Leqembi開發的衛采在美國的批發價（a wholesale price）訂為每年2萬6500美元，該藥物將以Leqembi的名稱銷售，美國聯邦醫療保險（Medicare，俗稱紅藍卡）於美國聯邦食品暨藥物管理局於1月6日加速批准（Accelerated Approval pathway）了阿茲海默症新藥Leqembi 時，尚未決定是否給付Leqembi。公仔箱論壇/ P* d6 f0 |) w5 p7 R. w5 E
如今美國食品及藥物管理局該藥標準認證作出決定，使得美國聯邦醫療保險將對Leqembi提供給付，對於美國輕度認知障礙（MCI）及輕度認知症患者是一佳音。4 A8 Q; q1 c0 h( I
相對安慰劑，Leqembi可減少度27%認知衰退速早先於1 月6日被美國食品及藥物管理局（FDA）快速批准應用Leqembi，是全球第一種經臨床實驗證明可減緩阿茲海默症的藥物，被步臨床結果顯示對早期阿茲海默症病人使用，相對使用安慰劑病人可減少認知衰退速度27%。公仔箱論壇6 S( d) H4 M/ H; |8 }0 _! B
賓夕法尼亞記憶中心臨床研究主任Sanjeev Vaishnavi表示，Leqembi不是可以阻止或逆轉疾病的藥物，但它可能會減緩疾病的進展，並可能給人們更有意義的時間與家人在一起。
Leqembi為美國FDA第一款完全批准認知症藥物美國阿茲海默症協會主席兼首席執行官派克（Joanne Pike）表示，美國FDA完全批准第一款認知症 Leqembi 藥物，對於阿茲海默症發展來說是一個十分重要的里程，該協會將將與聯邦醫療保險的醫療保險和醫療補助服務中心CMS，其他保險者，醫療團體，衛生保健系統和其他社區合作夥伴密切合作，順利推出Leqembi藥物過程上，努力幫助能夠受益的患者。5.39.217.77:8898) ?% z. j! Z) q1 v( }0 p; X
派克表示，Leqembi藥物使用上一個限制因素是，美國醫療保健系統根本沒有準備好診斷、治療和監測大量阿茲海默症患者。目前沒有足夠的專家瞭解如何提供這種治療。派克指出，我們沒有足夠的知識和信心來提供轉診的初級保健醫師（家庭醫師）。
Leqembi 需要進行初步測試以確定大腦中的類澱粉蛋白水準，每隔一周靜脈輸注一次，並定期進行腦部掃描以檢測副作用。

圖／Leqembi 屬於一類從大腦中去除有毒蛋白質β-類澱粉蛋白的黏性團塊，來減緩神經退行性疾病進展的治療方法。tvb now,tvbnow,bttvb$ y; {  d8 }! r/ t! T; w9 W/ X( Z- H

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Leqembi通過與阿茲海默症標誌β-類澱粉蛋白結合起作用Leqembi是一種單克隆抗體，靶向阿茲海默症患者大腦中積聚的類澱粉蛋白，不是治癒（not a cure），而是通過與阿茲海默症的標誌β-類澱粉蛋白結合起作用。這種抗體每兩周靜脈注射一次，劑量是根據患者體重決定，每公斤注射10毫克。公仔箱論壇& }7 l8 s. D; _
在以靜脈注射給藥的 Leqembi 的大型試驗中，與安慰劑相比，該藥物使早期阿茲海默症患者的認知能力下降速度降低了 27%。  F: f% S  s+ d. f: Y/ J- F' ]- Z
Leqembi 屬於一類從大腦中去除有毒蛋白質β-類澱粉蛋白的黏性團塊，來減緩神經退行性疾病進展的治療方法。公仔箱論壇3 X) q% B& {0 E* Z8 O  Y
衛采早前亦已1月16日向日本、中國等國提出同類申請，就市場推廣授權的申請已獲歐洲藥物管理局接納。, q4 {0 u& u# Y8 n: `! D1 S
今年3月13日，美國退伍軍人健康管理局（The Veterans Health Administration），將把衛采（Eisai）、百健（Biogen）協力研發的阿茲海默症新藥Leqembi納保。
目前美國約600萬名阿茲海默症病人接受美國聯邦醫療保險覆蓋。公仔箱論壇* H+ D6 `! G& k# l5 y+ C) |" E" P
研究假設最少8.6萬名病人使用該藥，按該藥每年使用價格2.65萬美元計算，聯邦醫療保險覆蓋開支將達20億美元。若假設最多21.6萬名病人使用，覆蓋開支為51億美元。9 j$ f3 r0 ^0 q3 ]+ F
聯邦醫療保險的醫療保險和醫療補助服務中心CMS在一月份宣佈，將在藥物獲得FDA全面批准的同一天擴大Leqembi的覆蓋範圍。這應該意味著該藥物現在將被覆蓋於大多數有認知問題早期跡象和類澱粉蛋白水準升高的醫療保險患者。
衛采及百健曾預期該藥推出市場首3年有約10萬名美國病人使用。
目前，該治療每月進行兩次，但衛采正在開發一種維持方案，患者在治療的前18個月後每月接受一次劑量。
Leqembi開發起點來自瑞典烏普薩拉大學一項研究成果Leqembi藥物開發的起點是瑞典烏普薩拉大學（Uppsala University）的一項研究成果。該大學調查了生活在北極圈的患有家族性阿茲海默症的人，發現了對治療該病起到關鍵作用的可溶性β-類澱粉蛋白斑塊。如果以此為目標製作出抗體，或許會成為劃時代的藥物。5.39.217.77:88981 Y! f+ L0 J" N! Z3 h9 Q
於是，烏普薩拉大學創辦了總部設在斯德哥爾摩的新藥開發初創企業。看中其研究潛力和前景的衛采2005年和該企業建立了合作關係，之後主導推進了實用化研究。2014年，美國百健也開始參與相關研究。
疾病修飾治療藥物的目的是以疑難雜症較多的自身免疫性疾病和神經退行性疾病為對象，預防發病和遏制病情發展。臨床試驗的構成方法等戰略的優劣左右著開發的成敗。據説高達1000億日元乃至2000億日元的開發成本大部分都花費在臨床試驗上。這對製藥公司的實力也形成考驗。
在侖卡奈單抗的第2階段臨床試驗中，運用統計學，計算出了在保證安全性的情況下最大限度發揮藥效的使用劑量和頻度。每兩周注射1次，連續18個月注射每公斤體重10毫克的高劑量。最終階段的臨床試驗採用了這樣的頻度和劑量。當初被認為與安慰劑相比，只要使阿茲海默症的症狀惡化速度減緩20％就算合格，而臨床試驗結果顯示該藥具有可使病情減緩27％的效果。公仔箱論壇% x( @" W. w  X$ L$ a
這是去年11月下旬發表在《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）上的臨床試驗結果發現，在18個月的時間裡，接受Leqembi治療的患者減少了早期阿茲海默症中澱粉蛋白的標記物，認知能力下降速度比未接受該治療的患者（安慰劑組）慢27%。這項研究由百健和衛采資助。5.39.217.77:88982 g: v% |1 w1 f. u$ e0 @2 V/ \/ r: Q# ?
目前也有數類適用於認知症患者的藥物。衛采在全球率先於1990年代後半期實用化的「愛憶欣、安理申（Aricept）」就是代表性藥物之一，但都僅僅是對症治療。公仔箱論壇  ]# P3 t  y7 u/ J) j0 ?
治療對象是阿茲海默症發病前期和早期的患者與上述藥物不同的是，疾病修飾治療藥物直接作用於發病機制。清除β-類澱粉蛋白。與此同時，還能減緩認知功能衰退的速度。日本以外的Mega Pharma（巨大製藥企業）等全都在嘗試開發，但都進展不順利。這也是為何侖卡奈單抗可以被評價為劃時代的原因。公仔箱論壇- h& U+ v3 W$ P" @4 v: u( L: Z
不過，能在多大程度上滿足患者及其家人對治療藥物抱有的期待仍是未知數。侖卡奈單抗能使認知功能惡化降低27％意味著，如果將1年半內什麼治療都不做的惡化程度計為100％，那麼使用藥物後的惡化程度只有73％。也就是説，這款藥並不能讓症狀消失，也不可能讓症狀一下子變好。tvb now,tvbnow,bttvb! K9 `! ^6 V$ Z, W# k5 H
治療對象是處於發病前期的輕度認知障害（MCI）及早期患者。據衛采介紹，通過用藥，可使症狀發展階段進入下階段的時間推遲3年左右。阿茲海默病大多在75歲以後發病，病情在之後的10年左右時間裏逐漸發展。考慮到人的有限的壽命，從可以延長患者獨立生活的時間這一效果來講，意義絕對不小。

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